Giáo sư Steven Nissen, Giám đốc Học thuật Viện Tim mạch – Lồng ngực Sydell và Arnold Miller (Cleveland Clinic, Mỹ), cho biết: “Chúng tôi kỳ vọng đây sẽ là giải pháp lâu dài khi chỉ cần điều trị một lần duy nhất, bệnh nhân có thể duy trì mức cholesterol và triglyceride thấp suốt đời”.
Công nghệ này dựa trên việc tắt hoạt động của gen ANGPTL3, vốn điều hòa quá trình tạo LDL và triglyceride. Những người mang đột biến tự nhiên khiến gen này ngừng hoạt động có lượng cholesterol thấp suốt đời và hầu như không mắc bệnh tim mạch. “Giờ đây, với CRISPR, chúng ta có thể tái tạo lợi thế di truyền ấy cho người khác”, Giáo sư Nissen nói.
Theo nhóm nghiên cứu, thuốc được truyền vào cơ thể với các liều khác nhau, trong đó liều cao nhất đem lại hiệu quả giảm mỡ máu rõ rệt nhất. Tác dụng phụ ghi nhận ở mức tối thiểu, chủ yếu là kích ứng nhẹ tại vị trí truyền.
Giới chuyên gia đánh giá phát hiện này đặc biệt ý nghĩa đối với những người phải dùng thuốc hạ mỡ máu suốt đời. Tiến sĩ Ann Marie Navar (Trung tâm Y khoa UT Southwestern, Texas) nhận định: “Nếu một người 20 tuổi bị cholesterol cao có thể chỉ cần điều trị một lần thay vì uống thuốc hàng ngày suốt 60 năm, đó sẽ là bước tiến to lớn”.
Tuy nhiên, các nhà khoa học nhấn mạnh cần thận trọng với phương pháp này. Nghiên cứu mới chỉ ở giai đoạn đầu, với quy mô nhỏ và cần tiếp tục thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và 3 trên nhóm đối tượng lớn hơn để xác nhận tính an toàn và hiệu quả lâu dài.
“Dù rất triển vọng, song điều quan trọng nhất hiện nay là người bệnh vẫn phải duy trì thuốc điều trị theo hướng dẫn của bác sĩ” – Tiến sĩ Navar khuyến cáo – “Các dữ liệu hiện có cho thấy hạ LDL càng lâu, lợi ích bảo vệ tim mạch càng lớn”.
Nếu được chứng minh hiệu quả, phương pháp chỉnh sửa gen này có thể mở ra kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn mỡ máu – thay đổi cách con người kiểm soát cholesterol và ngăn ngừa bệnh tim mạch trong tương lai.
.jpg)
